Seltene Erkrankungen: Human-on-a-Chip statt Tiermodelle

01.03.21
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Von Menschen für Tierrechte

Anlässlich des Internationalen Tags der Seltenen Erkrankungen am 28. Februar 2021 macht der Bundesverband Menschen für Tierrechte auf die hohe Leistungsfähigkeit der Human-on-Chip-Technologie bei der Erforschung Seltener Erkrankungen aufmerksam. Im Gegensatz zum immer noch verbreiteten Tiermodell, können mit dieser zukunftsweisenden Technologie schneller und effektiver patientenspezifische und erfolgsversprechende Behandlungsstrategien entwickelt werden.

In Europa gilt eine Erkrankung als selten, wenn nicht mehr als fünf pro 10.000 Einwohner betroffen sind. Weltweit leben 300 Millionen Menschen mit einer Seltenen Erkrankung – ohne Aussicht auf Heilung. Seltene Erkrankungen sind äußerst vielfältig und komplex und haben überwiegend genetische Ursachen. Für die Betroffenen bedeuten sie lebenslange gesundheitliche Einschränkungen und eine häufig verkürzte Lebenserwartung.

Lange wurden Seltene Krankheiten von Medizinern und der Pharmaindustrie wenig beachtet. Sie wurden oft nicht erkannt. Therapien waren wenig erfolgreich und die Entwicklung von Arzneimitteln wirtschaftlich uninteressant.

Auch in der Wissenschaft umstritten: Tiermodelle
Die Grundlagen und mögliche Therapien von seltenen Erkrankungen werden meist mit gentechnisch veränderten Mäusen erforscht. Derartige Tiermodelle sind jedoch auch in der Wissenschaft umstritten. Der Grund: Die Mäuse entwickeln andere Symptome als der Mensch und können durch Artunterschiede in Genetik und Physiologie Stoffwechselreaktionen des Menschen auf Medikamente nicht abbilden. Individuelle Unterschiede unter den Patienten sprechen zudem für eine personalisierte Medizin. 

„Dennoch ist das Tiermodell leider immer noch die gängigste Art, genetisch bedingte Krankheiten zu erforschen und gilt trotz all der Mängel und Probleme als Goldstandard. Zukunftsfähige medizinische Forschung muss aber mit der Entwicklung von Technologien gehen und fordert von Wissenschaftlern ein Umdenken und eine Öffnung für neue, reproduzierbare und besonders humanrelevante Ansätze,“ mahnt die Toxikologin Dr. Christiane Hohensee, Leiterin des Portals InVitro+Jobs, an.

Nötig: Öffnung für humanrelevante Ansätze
In den letzten Jahren sind unzählige Gewebe- und Organmodule in mikrophysiologischen zirkulierenden Systemen entwickelt worden, sogar mit bis zu 13 organähnlichen Systemen. Die Kombination derartiger Gewebe aus patienteneigenen Zellen mit integrierten Immunzellen (Disease-on-a-Chip) können ein wertvolles Mittel zur Erforschung der Mechanismen Seltener Erkrankungen darstellen. 

Mit Stammzellen von Betroffenen und der Human-on-a-Chip-Technologie könnten schneller und effektiver patientenspezifische, erfolgsversprechende Behandlungsstrategien entwickelt werden. So konnte beispielsweise der Zusammenhang zwischen einer Genmutation und der Funktion eines Cholesterintransporters bei der erblich bedingten Niemann-Pick-Krankheit Typ C geklärt werden. Krankheiten wie die Tay-Sachs-Krankheit, die spinale Muskeldystrophie oder das Nijmegen-Breakage-Syndrom sind bereits nachgebildet worden.

Human-on-a-Chip-Modelle haben das Potenzial, die Kosten für präklinische Studien zu senken und können die Zulassungsrate von Medikamenten durch die Verwendung des Gewebes von betroffenen Patienten erhöhen. „Eine verstärkte Förderung solcher tierfreien Technologien kommt so schon heute den Patienten zugute. Sie können ein Licht der Hoffnung für Betroffene von Seltenen Krankheiten sein“, schließt Dr. Hohensee.







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